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“希望企業拿出更有誠意的報價……每一個小群體都不該被放棄。”

近日，一則醫保談判代表與企業代表就罕見病藥物展開價格談判的視頻受到關注。視頻中醫保談判代表將藥物價格從市價70萬元“殺”到3萬元左右，引發網友紛紛點贊，也在國內罕見病產業激起波瀾。

目前，國內對于罕見病尚無明確定義，罕見病患病人群少、市場需求小、藥物研發成本高已成為業界共識，進口藥價格高昂也成為壓在企業和患者身上的大山。

基于這種背景，今年的醫保目錄納入7種高值罕見病藥物，對業界傳遞出積極信號外，也牽連出一系列問題——未來是否有越來越多的罕見病高值藥物被打出地板價？這是否會打擊國內企業的研發積極性？在盤子有限的醫保基金之外，罕見病藥物的支付探索還有哪些可能？

圖片來源：攝圖網-401491749

業界喜憂參半，藥企研發積極性恐受影響

罕見病藥物價格被“殺”到地板價，對于患者來說是天大的喜訊，也使業界倍感振奮。

蔻德罕見病公共政策中心主任李楊陽告訴《每日經濟新聞》記者，渤健的諾西那生鈉注射液和武田的阿加糖酶α注射用濃溶液是非常具有標志性的兩個罕見病藥物，其在進入醫保目錄之前的價格都非常昂貴，此次能通過前期的評價走進談判現場，最終出現在醫保目錄里，這在前幾年的醫保談判中是前所未有的，對于業界來說是一個好的信號。

不過，喜悅的背后也有擔憂。進入醫保目錄前，治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液，一針近70萬元，每年6針共計約420萬元，醫保談判將其單價直接降到3萬多元，作為首個拿到醫保“入場券”的高值罕見藥外企，渤健付出的代價可謂是巨大的。

武田制藥也是如此。本次談判將其治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液此前年費超100萬元，雖然醫保支付標準尚未揭曉，但根據國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰所說，“目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”，由此判斷，其降價幅度同樣驚人。

但這樣大幅度的降價未必能推廣到別的罕見病藥物上。從全球上市和中國上市時間看，阿加糖酶α注射用濃溶液和諾西那生鈉注射液都于近年在中國上市，但阿加糖酶α注射用濃溶液已經在歐美國家上市長達20年，諾西那生鈉注射液也于2019年2月在美國獲批上市。

在李楊陽看來，這兩款產品已經在全球市場實現收益，此次以低價進入國內醫保目錄，可能是產業競爭的結果。此外，渤健和武田制藥也將通過醫保目錄建立企業的品牌和形象，從而利于企業其他產品在中國的推廣和銷售。

“（所以）這兩個產品都有它個案的部分。”李楊陽表示，罕見病藥物的研發費用非常高昂，后期教育醫生和建立銷售渠道也需要不小的成本，對于國內罕見病藥企來說，國內基礎研究薄弱，時常受到疾病研究、動物模型欠缺和生產工藝的約束，本身研發就存在瓶頸，將新上市的創新藥打出超高降幅不太現實，也可能會影響企業做自主創新、做真正first-in-class（同類第一）、best-in-class（同類最優）新藥的積極性。對于依賴“純license-in”模式的企業來說，引進海外罕見病新藥也會面臨更多挑戰。

“（外國）合作方，他們可能會質疑在中國的市場機會，因為可能會影響到他們產品在全球的價格體系，這確實會是一個挑戰。”李楊陽說。

走進醫保目錄是前提，但商業保險仍有作為

此次國家醫保談判讓罕見病藥物有了更多曝光，但事實上，除了諾西那生鈉注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液，藥價昂貴的罕見病藥物還有很多。

例如賽諾菲公司的注射用阿糖苷酶α，這是目前全球唯一一款治療罕見病龐貝病的注射劑和特效藥，患者年費用約180萬元；該公司還有注射用阿加糖酶β，與阿加糖酶α注射液一樣可用于法布雷患者的治療，但因未通過國家醫保局專家的前期內部評價而無緣談判。

價格難降是很大的原因。在12月3日的國家醫保目錄新聞發布會上，國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰表示，“目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”，并稱，未來國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫保”。

李楊陽指出，這是對現有醫保基金運營的考慮，國家醫保談判本質上是在擠水分，不遺余力地“去資本化”，希望引導藥企盡快走上自主研發的道路。但是自主創新并非是在短期內就能實現的事，30萬元的年費用標準對于罕見病藥物來說或許還是顯得過于嚴苛。

李楊陽認為，諾西那生鈉注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液進入醫保目錄，本質上是在既定的醫保談判框架下，由于企業降價達成的個案突破，未來要是想讓更多高值罕見病藥物進入醫保目錄，讓罕見病患者像腫瘤患者一樣享受基本用藥的權益，現有“保基本”的設計就很難滿足，需要為罕見病藥物的支付尋找基本醫療保險之外的支付路徑，比如成立單獨的專項基金。

事實上，對于這部分罕見病高值藥品，部分地區已經先行先試地探索出了用藥保障的經驗，比如浙江、江蘇推行的專項基金方案；在陜西省、四川成都等地，則對這些藥品談判納入大病保險用藥范圍進行了探索——醫保支付有封頂，患者年支付也有封頂。

不過，李楊陽表示，要解決罕見病的用藥尤其是高值藥品的問題，任何單獨的資金來源都是不夠的，多層次的保障勢在必行，但李楊陽注意到，一些罕見病藥物只有進入醫保目錄后，才能進入地方的多方共付環節。

“罕見病藥物的多層次保障，大多是在地方層面執行的。如果一個藥品不在國家醫保目錄里，在很多地方，患者就沒有資格去申請大病保險的二次報銷，也沒有資格申請醫療救助或者普惠險。”李楊陽說，這恰恰是多層次保障最重要的三個部分。

這也體現了國家醫保目錄在藥物支付中的重要地位。李楊陽呼吁，國家層面需要突破現有框架制定新的規則，比如，成立國家層面的專項基金，或是由中央方面制定重特大罕見疾病和特殊藥品名單，列出支付指導原則，讓地方去試點探索多方共付的路徑。

“100萬元以上的罕見病藥物就真的得靠商業保險了，這個也需要政府給到很多的引導和激勵。”李楊陽對商業保險未來發揮的作用充滿期待，不過，她也對記者表示，商保精算需要以醫療大數據為前提，如何提升參保率，約定合理的賠付率等，也是發展罕見病商業保險需要解決的問題。

“總而言之，除了（罕見病藥物進入醫保目錄）個案的突破，我們還期待看到未來制度性的突破。”李楊陽說。

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