每經記者｜林姿辰    每經編輯｜魏文藝    

4月16日晚間，國內生長激素龍頭長春高新（SZ000661，股價86.62元，市值353.36億元）公告稱，控股子公司長春金賽藥業有限責任公司（以下簡稱“金賽藥業”）GS3-007a干混懸劑境內生產藥品注冊臨床試驗申請獲批準，擬用于特發性身材矮小（ISS）。

圖片來源：長春高新公告

目前，國內獲批用于治療兒童ISS的藥物的給藥頻率無論是每日一次，還是每周一次給藥，均需皮下注射給藥。口服藥市場空白的背后，是該類藥物在藥效、藥代動力學、安全性等方面面臨挑戰。

但從全球看，長春高新并非首個應戰者。《每日經濟新聞》記者（以下簡稱“每經記者”）注意到，美國Lumos Pharma公司的同類藥物LUM-201面向兒童生長激素缺乏癥（PGHD），已經完成Ⅱ期臨床試驗并達到主要終點，Ⅲ期試驗已在招募患者。

適應證再擴容：ISS患者群體遠超生長激素缺乏癥

ISS是常見的兒童內分泌疾病，定義為身高在同年齡、性別和種族身高參考值-2標準差以下，且排除生長激素缺乏、小于胎齡兒、其他內分泌或系統性疾病、染色體異常、骨骼發育不良等因素所致的身材矮小，60%至80%的身材矮小兒童病因無法明確，被歸為ISS。

每日一次的人生長激素（hGH）和每周一次的長效生長激素（LAGH）是目前獲批用于治療兒童ISS的藥物，均需要皮下注射給藥。但長春高新公告顯示，GS3-007a干混懸劑是一種口服生長激素分泌素受體1a（GHSR-1a）小分子激動劑，通過每日一次口服給藥，可刺激內源性生長激素釋放，為有促生長需求的矮小兒童提供新的治療選擇。 

值得注意的是，2025年11月，GS3-007干混懸劑已經作為國內首個口服生長激素獲批用于開展因內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢（PGHD）的臨床試驗，目前臨床試驗正在進行中。

圖片來源：長春高新公告

公開資料顯示，與ISS一樣，PGHD也是兒科臨床常見的內分泌疾病之一，會導致兒童身材矮小，發育遲緩，骨齡落后于實際年齡。PGHD的病因以單純特發性GHD多見，主要是下丘腦源性的促生長激素釋放激素（GHRH）的分泌不足所致，其獲批用藥與ISS獲批用藥一致，均需要皮下注射給藥。

但從市場規模看，ISS患者群體更為龐大。2025年5月發表于《Advances in Therapy》（《治療進展》）的一篇文章顯示，中國兒童矮小癥的發病率約3.2%，按照60%至80%的比例估算，ISS患病率約為1.9%至2.6%。而長春高新公告顯示，國內PGHD發病率約為1/8600。

全球競速開啟：海外同類口服藥已進入Ⅲ期臨床階段

“它絕不僅僅是一款新藥，更是對傳統治療模式的突破。”

去年11月，“長春高新CCHT”微信公眾號曾發文稱，金賽藥業負責項目的醫學總監陳燕琳女士表示，口服GHSR-1a小分子激動劑挑戰了蛋白類藥物注射給藥的行業常規，若成功上市，有望徹底改變生長激素的治療方式，為因注射恐懼而放棄治療的患者帶來希望。

但是，口服藥物的研發并不容易。生長激素是蛋白質類藥物，口服后易被胃腸道內的胃酸、蛋白酶降解，生物利用度低。同時，蛋白質分子量大，難以穿過腸道上皮細胞膜被吸收。

每經記者注意到，GS3-007a采用的小分子促分泌劑路線與美國Lumos Pharma公司的LUM-201的作用機制類似，即不直接補充外源性生長激素，而是通過口服小分子藥物刺激人體垂體分泌內源性生長激素，規避蛋白質降解問題。

此前，LUM-201的Ⅱ期臨床研究達到了主要終點和次要終點，驗證了其對PGHD的治療效果，其Ⅲ期試驗已在招募患者。根據2025年10月發表于《Journal of the Endocrine Society》（《內分泌學會雜志》）的一篇文章，其Ⅲ期臨床試驗是一項多中心、為期12個月、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，旨在進一步評估LUM-201作為口服GHD治療的療效和安全性。 

此外，日本Scohia Pharma公司的SCO-240采用口服選擇性SSTR5拮抗劑設計，通過制劑技術保護蛋白質不被降解，并促進其腸道吸收，既能刺激生長激素分泌，又不影響其他垂體激素，臨床數據顯示其安全耐受。

每經記者根據公開數據梳理，目前全球范圍內僅有以上三款用于生長激素缺乏癥的口服藥物處于臨床試驗階段。

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